2020年06月26日
乐敦制药株式会社（总部：大阪市、社长：杉本雅史）正在推进一项利用异体间充质干细胞治疗COVID-19重症肺炎的临床试验计划。用于临床试验的“ADR-001”（由异体间充质干细胞组成的细胞制剂）是在日本采购原材料和完成生产的制剂，也是利用异体间充质干细胞开展COVID-19重症肺炎的临床试验的第一个日本国产试剂。
背景
目前，在关于新型冠状病毒（COVID-19）的报告中，约有两成患者会重症化。一般认为，这种重症化与感染者发生细胞因子风暴有关，免疫细胞为了和病毒战斗，导致无法控制细胞因子的持续释放。此外，在发生细胞因子风暴的情况下，不仅需要清除新型冠状病毒，还需要治疗细胞因子风暴。间充质干细胞疗法作为治疗方法之一，世界范围内已有过尝试，有数份研究报告表明间充质干细胞疗法的疗效。
关于ADR-001
乐敦正在开发的“ADR-001”是由异体脂肪来源干细胞组成的细胞制剂。考虑到动物源性病毒感染的风险，使用不含动物源性原料的特有无血清培养基，培养脂肪组织中含有的干细胞，最大限度发挥脂肪源性干细胞的能力。脂肪组织中含有大量间充质干细胞，采集时侵袭性较低，手术时也会出现多余的脂肪组织等，相对容易获取。由于是使用异体脂肪细胞进行同种移植，具有能够迅速向需要的患者提供制剂的优势。
乐敦正在开展使用ADR-001治疗非代偿性肝硬化的临床试验，为此，积累了ADR-001静脉给药的安全性相关数据。但是，这一数据是针对非代偿性肝硬化患者的，还需要另外确认用于COVID-19重症肺炎患者的安全性。
此外，通过in vitro试验，确认ADR-001具有可以抑制被激活的巨噬细胞过度释放炎症性细胞因子等作用，对感染性炎症的治疗作用也得到证实。
临床试验计划概要
SARS-CoV-2感染导致的重症肺炎患者为对象的をADR-001探索性试验
用语说明
背景
目前，在关于新型冠状病毒（COVID-19）的报告中，约有两成患者会重症化。一般认为，这种重症化与感染者发生细胞因子风暴有关，免疫细胞为了和病毒战斗，导致无法控制细胞因子的持续释放。此外，在发生细胞因子风暴的情况下，不仅需要清除新型冠状病毒，还需要治疗细胞因子风暴。间充质干细胞疗法作为治疗方法之一，世界范围内已有过尝试，有数份研究报告表明间充质干细胞疗法的疗效。
关于ADR-001
乐敦正在开发的“ADR-001”是由异体脂肪来源干细胞组成的细胞制剂。考虑到动物源性病毒感染的风险，使用不含动物源性原料的特有无血清培养基，培养脂肪组织中含有的干细胞，最大限度发挥脂肪源性干细胞的能力。脂肪组织中含有大量间充质干细胞，采集时侵袭性较低，手术时也会出现多余的脂肪组织等，相对容易获取。由于是使用异体脂肪细胞进行同种移植，具有能够迅速向需要的患者提供制剂的优势。
乐敦正在开展使用ADR-001治疗非代偿性肝硬化的临床试验，为此，积累了ADR-001静脉给药的安全性相关数据。但是，这一数据是针对非代偿性肝硬化患者的，还需要另外确认用于COVID-19重症肺炎患者的安全性。
此外，通过in vitro试验，确认ADR-001具有可以抑制被激活的巨噬细胞过度释放炎症性细胞因子等作用，对感染性炎症的治疗作用也得到证实。
临床试验计划概要
SARS-CoV-2感染导致的重症肺炎患者为对象的をADR-001探索性试验
- 适应症（预计）：SARS-CoV-2感染导致的重症肺炎
- 试验设计（预计）：单组、非随机、非盲试验
- 主要评价指标（预计）：安全性
- 给药方法（预计）：静脉点滴
- 预计例数：6例
- 临床试验申请提交时间（预计）：2020年6月底
- 临床试验时间：2020年8月～2021年12月
用语说明
- 异体：来自他人的组织，并非给药者本人。
- 间充质干细胞：成骨细胞、脂肪细胞、肌细胞、软骨细胞等被认为具有向间充质细胞分化的能力。在来源组织内是否发挥干细胞功能尚不明确，有时被称为间质细胞。
- 无血清培养基：间充质干细胞的培养可以在含有动物源或人源的血清培养基中进行，但是考虑到疯牛病等风险，开发不使用血清的培养方法，比如血清替代物等。这种含有血清替代物的培养基被称为无血清培养基。
- in vitro:“在试管中（的）”，在试管或培养箱中营造和体内相同的环境，检测药物的反应。